热点聚焦

01 热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院

近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受基因治疗。这标志着华南地区在基因治疗领域迈入新阶段，也是在该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后的又一里程碑式成果。

02 热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动

2025年3月5日，由神曦生物（NeuExcell Therapeutics）支持的“一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究”项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院顺利召开。施炯教授作为主要研究者，携手神经外科团队的支持，标志着全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法进入临床研究阶段。派真生物对此进程表示热烈祝贺！

03 热烈祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院正式启动多中心IIT临床研究

2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在北京启动，标志着针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对此重要进展表示诚挚祝贺！

04 Science Immunology：AAV递送Env抗体首次实现停药后长期病毒抑制

近期，《Science Immunology》发表了一项新研究，首次展示通过腺相关病毒（AAV）递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能在停药后实现长期病毒抑制，提供了HIV治疗的新思路。

05 脑全域神经再生基因疗法显著改善阿尔茨海默病认知功能

暨南大学陈功教授团队与宾夕法尼亚州立大学研究者合作，在《Advanced Science》上发表了关于基于AAV的脑全域递送神经再生性基因疗法的研究，该疗法成功重编程内源性星形胶质细胞为功能性神经元，显著改善AD小鼠的认知表现。

06 上海儿童医学中心发表新研究，利用双因子mRNA技术大幅再生稳定的血管

国家儿童医学中心的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》上发表研究，表明通过增强人脂肪干细胞的VEGFA和bFGFmRNA，能够促进心肌梗死后稳定血管再生并改善心脏功能，为心衰治疗提供新策略。

07 纽约州立大学创新三质粒VLPmRNA递送系统

2025年3月24日，纽约州立大学和肯特州立大学研究团队将在《Nucleic Acids Research》发表论文，首次提出三质粒和双质粒的VLPs递送系统，可提高Cas基因编辑系统的递送效率。

08 新芽基因宣布FDA批准杜氏肌营养不良基因编辑药物IND申请

3月6日，新芽基因宣布其全球首创基因编辑药物GEN6050X获FDA批准，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。

09 上海市发布主要罕见病名录（2025版）

3月4日，上海市卫生健康委员会等五部门联合发布《上海市主要罕见病名录（2025版）》。该名录将为罕见病患者提供更清晰的治疗参考。

10 英国启动个性化mRNA癌症免疫疗法监管指南草案咨询

2025年2月3日，英国药品和保健品管理局启动咨询，征求对个性化mRNA癌症免疫疗法监管的指南草案的意见。

创新突破

01 乔治·丘奇团队通过多重基因编辑计划复活猛犸象

Colossal Biosciences宣布在复活猛犸象的探索中取得进展，创造出拥有浓密长毛的小鼠，此研究展示了重塑灭绝物种的潜力。

02 《柳叶刀》：柴人杰团队成功恢复成年耳聋患者听力

东南大学的柴人杰教授团队在《柳叶刀》上发布成果，探讨针对OTOF基因突变导致的耳聋的基因治疗临床进展，令人鼓舞的听觉恢复效果揭示了基因治疗的潜力。

03 张锋团队在《科学》上重大发现新型基因编辑系统

张锋团队揭示了一种新的RNA引导系统TIGR-Tas，具备超过CRISPR-Cas的靶向灵活性，为基因编辑工具开发提供了新思路。

04 Ocugen基因疗法获欧洲ATMP认证

Ocugen公司两款基因治疗产品分别获得欧盟ATMP资格，这标志着眼科基因治疗迈入新阶段，为众多患者的“单次治愈”愿景更进一步。

资本速递

01 国内基因治疗公司完成超亿元PreA轮融资

上海愈方生物医药科技有限公司宣布完成超亿元PreA轮融资，将用于推进核心管线的临床研发。

02 Moderna第一个mRNA肿瘤疫苗即将推出

Moderna在投资者会议上宣布预计于2027年推出其第一个肿瘤疫苗，推动股价大涨近16%。

关于918博天堂，我们始终致力于生物医疗创新与发展，关注行业动态，为您提供最新信息。